中新社倫敦11月2日電 (記者 歐陽開宇)英國政府11月2日發(fā)布消息稱，將對罕見病治療的監(jiān)管框架進(jìn)行大幅改革，旨在加快從研發(fā)到患者可及的全鏈條進(jìn)程。這一舉措是英國政府推進(jìn)生命科學(xué)戰(zhàn)略的重要組成部分。

　　據(jù)英國藥品和醫(yī)療產(chǎn)品監(jiān)管局介紹，英國目前約有350萬罕見病患者，僅有不到5%的罕見病擁有獲批治療方案，患者平均確診耗時(shí)5.6年，30%的患病兒童在5歲前夭折。

　　英國藥品和醫(yī)療產(chǎn)品監(jiān)管局稱，罕見病不僅給患者家庭帶來沉重負(fù)擔(dān)，也對英國經(jīng)濟(jì)造成每年約149億英鎊(1394億元人民幣)的經(jīng)濟(jì)損失。

　　為此，英國政府將主導(dǎo)成立一個(gè)新機(jī)構(gòu)—罕見病治療聯(lián)盟，該聯(lián)盟成員包括患者及其代表、學(xué)術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界人士等，以共同應(yīng)對罕見病挑戰(zhàn)。

　　與此同時(shí)，英國藥品和醫(yī)療產(chǎn)品監(jiān)管局提出多項(xiàng)創(chuàng)新監(jiān)管思路。其中最引人關(guān)注的是探索“早期單一批準(zhǔn)”機(jī)制——即在臨床證據(jù)有限但極具前景的情況下，一次性批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)與上市許可，并輔以嚴(yán)格的實(shí)時(shí)安全監(jiān)測和評估，這將大幅簡化審批流程。

　　英國藥品和醫(yī)療產(chǎn)品監(jiān)管局表示，這項(xiàng)改革還將推動英國與全球范圍內(nèi)的證據(jù)共享，助力英國打造全球罕見病治療創(chuàng)新標(biāo)桿。

　　多家患者組織和行業(yè)機(jī)構(gòu)對此表示歡迎。英國基因聯(lián)盟首席執(zhí)行官尼克·米德表示，對許多家庭來說，罕見病確診往往意味著沒有有效的治療方法。此項(xiàng)改革是改變現(xiàn)狀的關(guān)鍵一步，也將增強(qiáng)在英國罕見病治療方面的國際競爭力。(完)